پژوهشگران در حال توسعه نوعی دارو هستند که اثرات فیزیولوژیکی هوای رقیق کوهستان را در بدن شبیه‌سازی می‌کند.

این دارو که با نام هایپوکسی‌استات HypoxyStat شناخته می‌شود، ممکن است نجات‌بخش بیماران مبتلا به بیماری‌های متابولیکی شدید مانند سندرم لی Leigh Syndrome باشد.

🔹 نتایج آزمایش‌های اولیه نشان می‌دهد که این دارو طول عمر موش‌هایی را که از تجمع بیش‌ازحد اکسیژن در مغز رنج می‌برند، تا ۴ برابر افزایش داده است.
🔹 حتی در مراحل پیشرفته بیماری، زمانی که ضایعات مغزی گسترده شده و برخی از حیوانات در آستانه مرگ قرار دارند، درمان با این دارو توانسته آسیب‌ها را معکوس کند و باعث بهبود عملکرد حرکتی و کاهش ضعف عضلانی شود.

چرا اکسیژن بیش‌ازحد می‌تواند خطرناک باشد؟

سندرم لی Leigh Syndrome یک بیماری نادر و پیشرونده است که در آن میتوکندری‌ها نمی‌توانند اکسیژن بدن را به‌سرعت پردازش کنند.

✅ این تجمع اکسیژن در بافت‌ها باعث آسیب سلولی و در نهایت مرگ سلولی می‌شود.
✅ کودکانی که با این بیماری متولد می‌شوند، معمولاً در سال‌های اولیه زندگی جان خود را از دست می‌دهند. تنها ۲۰٪ از بیماران به سن ۲۰ سالگی می‌رسند.

معمولاً حدود ۹۸٪ از اکسیژن استنشاق‌شده در بدن وارد میتوکندری‌ها می‌شود تا در فرآیند تولید انرژی مصرف شود. اما در ارتفاعات بالا، بدن مکانیزم‌های خاصی را فعال می‌کند که مانع از انتقال سریع اکسیژن به بافت‌ها می‌شود.

چگونه هایپوکسی‌استات اکسیژن را کنترل می‌کند؟

🔹 این دارو توانایی هموگلوبین Hemoglobin را برای حمل اکسیژن افزایش می‌دهد، درست مانند آنچه که در بدن افرادی که در ارتفاعات بالا زندگی می‌کنند، رخ می‌دهد.
🔹 این مکانیسم باعث می‌شود که اکسیژن کمتری به بافت‌ها تحویل داده شود، درحالی‌که غلظت آن در خون بالا می‌ماند.
🔹 این پدیده باعث کاهش آسیب‌های ناشی از اکسیژن بیش‌ازحد در بافت‌ها می‌شود.

آزمایش‌های اولیه: نتایج خیره‌کننده روی موش‌ها

✅ موش‌های مبتلا به سندرم لی که با هایپوکسی‌استات درمان شدند، کاهش چشمگیری در آسیب‌های مغزی نشان دادند.
✅ حتی در مراحل پیشرفته بیماری، یک دوز روزانه این دارو باعث افزایش طول عمر و بهبود عملکرد حرکتی شد.
✅ موش‌هایی که به‌طور طبیعی باید در اثر این بیماری جان خود را از دست می‌دادند، پس از درمان توانستند مدت بیشتری زنده بمانند.

یک ایده نوآورانه در علم پزشکی

🔹 زندگی در ارتفاعات بالا باعث تغییراتی در متابولیسم اکسیژن می‌شود، به همین دلیل برخی ورزشکاران برای افزایش ظرفیت بدنی، در اتاق‌های کم‌فشار (Hypobaric Chambers) می‌خوابند تا این شرایط را شبیه‌سازی کنند.

🔹 اما این روش برای همه بیماران عملی نیست!

ایده اصلی این تحقیق این است که با استفاده از یک قرص، بدن را فریب دهیم تا فکر کند در ارتفاعات بالا قرار دارد، بدون نیاز به تغییر محیط زندگی.

🔹 این روش می‌تواند برای بسیاری از بیماری‌های متابولیکی نجات‌بخش باشد.

ریشه علمی هایپوکسی‌استات

🔹 در سال ۲۰۱۶، پژوهشی نشان داد که زندگی در محیط‌های کم‌اکسیژن نه‌تنها از آسیب‌های مغزی در مدل‌های حیوانی سندرم لی جلوگیری می‌کند، بلکه آن‌ها را معکوس می‌کند.
🔹 این یافته‌ها در سال‌های ۲۰۱۷ و ۲۰۱۹ با آزمایش‌های جدید تأیید شدند.
🔹 دانشمندان اکنون در تلاش هستند تا این اثرات را با کمک دارو در بدن بازآفرینی کنند.

مقایسه هایپوکسی‌استات با داروهای پیشین

🔹 در سال ۲۰۱۷، پژوهشگران ترکیبی به نام GBT-440 یا وکسلوتور Voxelotor را شناسایی کردند که باعث افزایش میل هموگلوبین به اکسیژن می‌شد.

🔹 هنگامی‌که دانشمندان این دارو را بر روی گلبول‌های قرمز انسانی آزمایش کردند، مشاهده کردند که میزان اتصال هموگلوبین به اکسیژن تا ۷۵٪ افزایش یافت.

🔹 همین ایده منجر به کشف یک ترکیب جدید به نام هایپوکسی‌استات شد، که نتایج بهتری در آزمایش‌های حیوانی ارائه داد.

آیا این دارو می‌تواند برای انسان‌ها کاربرد داشته باشد؟

🔹 پژوهشگران اکنون در حال توسعه نسل دوم هایپوکسی‌استات هستند که بتواند در مدل‌های حیوانی پیشرفته‌تر مانند پستانداران اولیه (میمون‌ها) و نهایتاً در آزمایش‌های انسانی مورد استفاده قرار گیرد.

🔹 اگر این دارو در آزمایش‌های انسانی موفق باشد، می‌تواند به یکی از مهم‌ترین درمان‌های بیماری‌های متابولیکی تبدیل شود.

چرا این کشف مهم است؟

✅ یک رویکرد کاملاً جدید در درمان بیماری‌های متابولیکی ارائه می‌دهد.
✅ نشان می‌دهد که کنترل میزان اکسیژن در بدن می‌تواند کلیدی برای مقابله با بیماری‌های نورودژنراتیو باشد.
✅ می‌تواند در درمان بیماری‌های دیگر مرتبط با اختلالات اکسیژن، از جمله برخی اختلالات قلبی و ریوی، کاربرد داشته باشد.

آینده پژوهش‌های مرتبط با درمان‌های بر پایه گازها

🔹 پژوهشگران معتقدند که هایپوکسی‌استات تنها آغاز راه است.

🔹 درمان‌های دارویی بر پایه تغییر میزان اکسیژن در بدن، می‌توانند روش‌های درمانی کاملاً جدیدی را برای بسیاری از بیماری‌ها ارائه دهند.

🔹 دانشمندان امیدوارند که این کشف، مسیری جدید در علم پزشکی باز کند که در آن بتوان از گازهای طبیعی بدن، مانند اکسیژن و دی‌اکسیدکربن، به‌عنوان درمان‌های دارویی استفاده کرد.

منبع